对于几年前几乎没有人听说过的一对生物技术股票来说，今年夏天有望变得更加火爆。BridgeBio(纳斯达克股票代码：BBIO)目前正在推出其第二款药物，而Axsome Therapeutics(纳斯达克股票代码：AXSM)可能会在今年秋天送孩子们重返学校之前推出其首款新药。
两者都准备为投资者带来超越市场的收益。这是他们如何实现的。
1. 桥生物
这家生物技术公司的行为就像一个投资组合经理，控制着一系列子公司，每个子公司都致力于一个单独的药物项目。5 月 28 日，QED Therapeutics 成为第二家获得 FDA 批准新药的 BridgeBio 子公司。
这种药物 Truseltiq 是一种易于吞咽的胶囊，使突变的成纤维细胞生长因子受体更难驱动肿瘤生长。它目前已被批准用于治疗患有一种称为胆管癌的罕见胆管癌的晚期患者;已经进行的临床试验可以支持扩大其药物标签以包括更多的患者群体。
2 月，FDA 批准了 BridgeBio 子公司开发的第一种新药。来自 Origin Biosciences 的 Nulibry 是一种辅助因子替代疗法，适用于由于称为钼辅助因子缺乏症 A 型的常见致命疾病而无法产生自己的 cPMP 的患者。
虽然 Nulibry 是一种相对简单的辅因子替代疗法，但 BridgeBio 的几乎所有开发管道都包括针对具有明确遗传成分的严重疾病的创新疗法。投资者可以期待更多类似于 Truseltiq 的新药从该管道中出现。
BridgeBio 的一个附属公司正在后期测试一种名为 acoramidis 的转甲状腺素蛋白 (TTR) 稳定剂，患者可以口服这种稳定剂。该药物如果获得批准，每年可产生数十亿美元的销售额。2019 年，辉瑞(Pfizer)(纽约证券交易所代码：PFE)在美国推出了一种名为 Vyndaqel 的 TTR 稳定剂，去年创造了 13 亿美元的收入。
对 Acoramidis 对 TTR 淀粉样变性引起的心脏损伤患者进行的长期结果研究预计将在第四季度获得顶线数据。如果结果使 acoramidis 看起来与辉瑞的药物具有竞争力，BridgeBio 的股票可能会在一夜之间上涨。
2. Axsome 疗法
该生物技术正在利用已知的药物相互作用来开发针对常见神经系统疾病的新疗法。Axsome Therapeutics 的主要候选药物 AXS-05 是安非他酮(一种流行的抗抑郁药)和右美沙芬(大多数咳嗽药中的一种成分)的组合。
在关键的临床试验中，使用 AXS-05 进行治疗击败了安慰剂。4 月，FDA 开始审查 Axsome Therapeutics 将该药物作为治疗重度抑郁症(MDD)的申请。
每年，美国的医生开出超过 1 亿张血清素再摄取抑制剂的处方，例如 Zoloft、Lexipro、Celexa 和 Prozac，用于治疗焦虑和抑郁症患者。解决这些患者的血清素水平问题非常有帮助，但并不总是能完成工作。此外，基于血清素的药物会带来使人衰弱的副作用，这在服用安非他酮的 MDD 患者中很少见。作为医生已经习惯的超强版本药物，AXS-05 可能很快成为同类药物中处方最多的治疗方法之一。
在 FDA 发布批准决定后，我们将更多地了解 AXS-05 作为 MDD 治疗方法的未来。预计这将发生在八月。更进一步，AXS-05 还可以作为治疗阿尔茨海默病引起的躁动的药物获得批准。在 Advance-1 临床试验中，与服用安慰剂或安非他酮的患者相比，服用 AXS-05 的阿尔茨海默病患者表现出的躁动明显减少。接受 AXS-05 治疗的患者报告的副作用甚至少于随机分配到任一对照组的患者。
目前美国有超过 600 万人患有阿尔茨海默氏症，其中三分之二以上还患有躁动症。凭借 AXS-05 的清洁安全特性，如果它获得批准，就可以说服医疗保健提供者尝试一下。
Axsome Therapeutics 可能会等待 AXS-05作为 MDD 治疗的批准决定，然后再提交补充申请，以扩大其可寻址的患者群体，包括阿尔茨海默病的躁动。
与此同时，该公司希望为其管道中的第二个候选药物 AXS-07 提交一份新药申请，该候选药物已产生令人信服的疗效证据。今年 5 月，该公司告诉投资者，AXS-07 作为偏头痛治疗药物的新药申请可能会在第二季度末之前提交给 FDA。
了解风险
Axsome Therapeutics 的市值为 23 亿美元，但目前还没有任何可靠的收入来源。如果 AXS-05 出现任何不可预见的障碍，其股票可能会大幅下跌。
由于已经有两种 FDA 批准的药物，BridgeBio 在财务上处于更有利的地位。不过，这家投资组合公司 87 亿美元的市值表示，投资者已经对未来几年取得巨大成功的前景进行了定价。acoramidis 或 Truseltiq 的任何问题都可能导致股价急剧下跌。
这些看起来是值得冒的风险。请记住将这些股票保持在多元化的投资组合中。
