2月28日，美国FDA在将审查推迟了三个月后，终于批准了由中国生物药企传奇生物公司研发的一款针对多发性骨髓瘤（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR-T）细胞技术疗法cilta-cel，从而使其能够在全球市场与制药巨头百时美施贵宝（BMS）竞争，后者此前拥有美国FDA批准的唯一一款针对BCMA的CAR-T疗法Abecma。
消息公布后，传奇生物在纳斯达克的股价大涨超过12%。传奇生物母公司金斯瑞周二港股开盘后，股价在上涨7%后回落。
cilta-cel也是为数不多的中国成功“出海”并正式在美国获批的生物药。上个月，信达生物和礼来（Eli Lilly）开发的肺癌治疗药物信迪利单抗（sintilimab）未获得美国FDA的批准。
这款新药的定价为46.5万美元，高于Abecma的41.95万美元。CAR-T疗法高昂的价格是目前限制其应用的重要因素。中国去年批准的首个细胞治疗产品的价格高达120万元人民币。美国FDA的批准也有望加速cilta-cel在中国的上市进程。
2017年12月，传奇生物与强生公司旗下制药公司杨森达成授权合作，由杨森支付传奇生物3.5亿美元预付款。双方未公布药物批准后的里程碑款项，业内人士预计，传奇生物将获得数亿美元的里程碑款项。
根据合作协议，传奇生物和杨森将按70:30的比例分享这款药物在中国的权益，并按50:50的比例分享海外权益。
Cilta-cel的批准落后竞争对手大约一年时间，传奇生物仍然认为长期数据表明这款新药有望占据上风。此前的研究数据显示，中位随访12.4个月，该药物的客观缓解率（ORR）达到97%，其中92.8%的患者至少获得了部分缓解（VGPR）。
传奇生物CEO黄颖表示，公司已经聘请了销售、营销和培训团队，准备好将这款药物推向市场。
此外，由于预计到这款药物很快会获得批准，传奇生物和杨森公司去年已经宣布在比利时增加一个新的细胞疗法制造工厂，以加速cilta-cel的生产和交付。不过双方没有透露生产成本。
生物基金公司Loncar Investments创始人布拉德•隆卡（Brad Loncar）对第一财经记者表示：“他们在定价时有意识地高过了竞争对手的价格。”隆卡预计，这款药物的生产成本可能在15万美元左右。
目前针对多发性骨髓瘤的潜在疗法除了CAR-T之外，还包括双特异性和抗体药物偶联物（ADC）。券商Jeffries在一份报告中写道，在评估了各种疗法的前景后，他们认为Cilta-cel的优势显著。
近年来，细胞疗法的临床价值不断显现出来，满足了过去大量未被满足的临床需求。根据弗若斯特沙利文预测，2021年中国CAR-T市场规模约为2亿元，到2024年将增长至53亿元，至2030年市场规模有望达到289亿元。
该机构认为，中国如果能持续深耕技术研发，有望在未来短时间内弯道超车，占据很大一部分全球市场份额。
上周，中国生物药企亘喜生物也宣布了其同种异体CAR-T细胞疗法TruUCAR平台的进展，未来有望打造一系列成本更低、使用更便捷的“即用型”同种异体CAR-T单药疗法。
另据智慧芽创新研究中心上个月发布的一份针对CAR-T细胞免疫治疗的研究报告，截至2月15日，全球在CAR-T细胞免疫疗法领域的专利申请约有2.1万件。其中，美国在CAR-T细胞疗法领域处于技术领先地位，中国则以明显领先于欧洲和日本的优势紧跟美国。
报告同时指出，在蓬勃发展的市场和技术背后，CAR-T细胞疗法仍面临不少挑战，副作用控制、实体瘤疗效、“天价”治疗费用等问题仍是全行业时下待攻克的焦点课题。未来，通用型CAR-T细胞疗法的技术突破或将降低治疗费用，与此同时，专利诉讼将成为巨头之间争夺或稳固市场份额的主要方式之一。
中科院院士、免疫学专家董晨表示：“CAR-T研发成本高，要在价格上对于创新疗法进行保护，使得企业不断改造技术。”他透露，目前双靶点CAR-T也都在研发中，需要大量的经费，应支持创新型企业在一定期限内回收成本。
