中国新药研发正在发生哪些变化？专访IQVIA biotech中国区负责人刘群

原标题：中国新药研发正在发生哪些变化？专访IQVIA biotech中国区负责人刘群

不过这两年这样的形势已经慢慢有所改变，更多新的靶点的研究也开始出现。最近CDE的政策出现得恰逢其时，可以进一步调整本土创新药企研发方向。

对中国本土创新医药企业而言，这是最好的时代，也是最具挑战性的时代。

近来，CDE“7.2”新政在生物医药行业引发广泛热议，业内认为这个新政剑指医药研发“伪创新”，标志着中国创新药开发从Me too时代走向Me better和First-in class时代。

根据IQVIA数据显示，2020年全球肿瘤药物支出达1640亿美元，2015-2020 CAGR为14.3%，创新疗法的上市是增长的主要驱动力。中国的肿瘤药物市场也在以较快的速度增长，2020年，中国生物制药市场规模接近900亿元人民币。在疫情暴发之后，生物医药行业的价值性更加凸显。

与此同时，生物医药创新模式正逐渐从封闭式转为开放式，新药申报由原先的重审批转向重监管，研发生产也在逐步数字化，由此，资本在生物医药领域的投入开始渐趋理性化和多元化。

“目前，我们和欧美先进国家的差距其实正在缩小，中国可以走出更具中国特色的道路，更为高效的创新之路。”IQVIA biotech中国区负责人刘群在接受21世纪经济报道记者专访时表示，当下，中国医药行业迎来了一系列的变化，医药领域创新企业的潜力和价值得到了进一步验证，如何构建企业的创新性，让产品和技术更好地服务于临床，解决临床上未被满足的需求，已经成为本土创新药企实现可持续发展的根本基石。

本土药企深耕黄金赛道，扎堆做研发

生物医药企业需要确定自己专攻的疾病领域，只有瞄准好方向，才能让资本发挥应有的价值，为国人生命健康谋福祉。

亚太地区的高发疾病谱与西方有所不同，就肿瘤领域而言，胃癌、肝癌以及食道癌在亚洲人群中较为普遍。每年世界上新增的胃癌病例有超过半数来自东亚地区，以中国、日本和韩国最为突出。随着亚太地区，特别是中国经济水平的快速发展，人民群众对于健康有着更高的要求，2019年起，中国已经成为仅次于美国的全球第二大单一医药消费国家市场。

目前，肿瘤领域已然成为全球各大医药企业聚焦的研发热点，在中国，各家创新药企业针对肿瘤药物特别是少数机制和靶点上的研发项目更为关注。为此，很多新型生物制药也看中亚太区的巨大潜力，改变研发策略，从以往的新产品首先于欧美上市，然后在亚太区上市，转变为欧美亚太同时上市策略。亚太区，特别是中国，成为当前新药研发最热点的地区之一。

根据IQVIA数据显示，全球研发的管线热点仍以抗肿瘤为首，2020年肿瘤领域研发份额创历史新高，在早期和后期的临床产品中分别占比超过40%和30%，接近半数的晚期研究聚焦在罕见瘤种。约80%的肿瘤前期研发管线和三分之二的后期研发管线来自新兴生物制药公司。中国约70%的研发集中在细胞治疗为代表的下一代生物疗法，美国这一比例仅为36.6%。

受益于政策扶持、环境向好的推动，创新药研发热度高涨，国内创新药也面临过度重复的问题。一些赛道日益拥挤，尤其是PD-(L)1，细胞疗法、双抗、ADC等赛道也充满了竞争者。中国目前的研发管线较为集中在少数靶点，以抗体药物偶联ADC为例，近一半是针对HER2。随着竞争愈演愈烈，一些企业甚至半途退出。

在中国，2020年肿瘤试验数量超700项，I期研究占据主体地位（44%），PD-(L)1、EGFR、HER-2仍是热门靶点，相较而言，欧美国家的肿瘤试验中，肿瘤治疗靶点的覆盖面更广。国内新兴生物医药公司是推动中国肿瘤药物临床试验发展的中坚力量。中国肿瘤试验侧重肺癌、结直肠癌、乳腺癌、胃癌、肝癌等中国高发癌种。

换言之， 近年来，巨大的市场空间再加上政策扶持及资本推动，我国新药研发进步神速，一定程度上突破了国外医药巨头对技术和价格的封锁和垄断。但与此同时也出现了过热、伪创新，一哄而上、重复建设的问题。

针对这一现象，7月2日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则（征求意见稿）》，提出“新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标，当选择非最优的治疗作为对照时，即使临床试验达到预设研究目标，也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要，或无法证明该药物对患者的价值。”

对此，业内人士表示: 近年来，中国的医药行业格局发生了剧烈的变化，随着集采常态化的推进，仿制药的生存空间进一步缩小，中国药企被倒逼推动创新。该政策能有效防止内卷，避免浪费资源，对国家、社会、行业也都是好事，将来行业竞争会更加有序。

“过去，在我们对接的项目中，的确许多聚焦在PD-1/PD-L1、细胞治疗这样的产品上，这也导致赛道的比较拥挤，不过这两年这样的形势已经慢慢有所改变，更多新的靶点的研究也开始出现。最近CDE的政策出现得恰逢其时，可以进一步调整本土创新药企研发方向，往更多新靶点上去聚焦。不过，眼下，整个医药行业也已经慢慢地意识到扎堆的弊端，开始放缓扎堆的脚步，聚焦中国未被满足的临床需求及创新药物的研究，对IQVIA而言，我们也希望能够参与到更多具有临床价值的新项目中。”刘群说。

竞争白热化，走向海外市场

受益于国内生物医药蓬勃发展的态势，新药临床试验申报数量急剧增加。2020年国家药品监督管理局评审中心（CDE）受理I类新药超过500个，其中，首次注册申报的有超过160个，远远超过过去三年。这势必会导致国内临床试验资源紧张的形势更为加剧。

在中国，大部分临床试验集中在各个领域的顶级研究中心，资源分布不均衡。对于新兴生物制药企业，由于加入研发赛道较晚，与这些顶级研究中心还没有建立长期的合作关系，在同跨国药企竞争有限临床资源时，往往不占有优势。与此同时，境外已上市药品正加速申报在中国注册的临床试验，这也将进一步挤占中国有限的临床资源。

除了聚焦研发阶段的靶点，自本土药企选定创新赛道后，竞争也包括适应症选择、临床试验和审评审批速度，以及到商业化阶段的上市、价格、进院、进医保、销售团队搭建等多个方面。目前，本土创新药企的竞争也渐渐进入全面白热化阶段。

特别是在医保控费的政策影响下，在不断升级的竞争态势下，本土创新药企的下一步规划愈发多元，或通过合作、或授权、或自建，都在积极为自家产品选择更多的商业化渠道和拓展路径。眼下，在资本市场的推动下，海外创新药引进和中国创新药走出去已然成为大趋势。

“JAPAC地区，特别是中国，本土创新药企如何能够高效优质的完成药物临床试验，实现产品的商业化，是企业需要考虑的重要因素。”刘群对21世纪经济报道记者表示，与成熟的跨国药企深耕医药市场多年不同，中国本土创新药企刚刚进入快速发展阶段，在研发、临床试验、市场准入、商业化等阶段皆具有改善空间。中国本土药企要想推动产品尽快实现商业化并走向海外市场需要具有全局观，打造完善的研发策略，对于发展初期的企业而言至关重要。

数据显示，2020年生物药领域，中国的药企和风投交易额达到200亿美元，这一数据在美国是280亿美元，在资本市场推动下，中国创新药在极短时间内走到了世界前列。当下，一些跨国巨头也纷纷与初创公司在研发和商业化方面寻求合作。例如，2021年，百济神州与诺华达成一项合作与授权协议，在多个国家（包括美国、日本、欧盟成员国等）共同开发和商业化替雷利珠单抗。

在刘群看来，本土创新药企要想打通全球化发展路径需要做到三点：一是，布局要早，在初创期可以借助外包等方式有效提升研发效率；二是从商业化角度来说，为了在更广阔的市场推广产品，需要与各类上下游合作伙伴积极开展战略合作；三是，要注重人才队伍的搭建，尤其是国际性人才。

实际上，百济神州就是本土药企全球化的一个很好的例子。百济神州自成立之初，主要聚焦自主研发的发展道路。为更好地开发和商业化产品，百济先后与安进、诺华等公司达成战略合作。百济自主研发的BTK抑制剂泽布替尼在美国获得FDA批准上市，实现了中国本土抗癌新药出海“零的突破”。

“我们和欧美先进国家的差距正在缩小，中国可以走出更具中国特色，同时又契合国际新药研发趋势的创新之路。为顺应“引进来”与“走出去”并重的发展潮流，IQVIA将持续助力国际市场上新型药品和疗法引入中国，同时协助加强中国创新成果输出，使中国创新产品惠及全球患者。”刘群强调。

截至2021年3月，在亚太地区，IQVIA已经与123个临床试验中心达成战略合作，与31个中心达成核心战略合作。在中国大陆地区，IQVIA目前已经牵手16家战略合作研究机构，其中核心战略合作中心5家，战略合作中心11家。

“新兴生物医药公司是生命科学领域研发和创新的主力军，全球80%的研发管线来自他们，特别是对于细胞疗法、基因疗法和核酸疗法等下一代生物疗法，新兴生物制药公司贡献了90%的管线份额。在全阶段临床研究的成功率上，新兴生物制药公司的临床成功率（17%）也高于其他类型的公司（12%）。”刘群介绍。

根据IQVIA统计，在过去10年内，IQVIA持续追踪的168家新兴生物制药公司中，28家（17%）成功上市，43家（26%）被收购，大约一半仍为私人持有。IQVIA可以助力从研发阶段就将商业化思维纳入考量，并包括运用真实世界助力进入医保等，环环相扣，从而提高商业化成功率。

（作者：季媛媛 编辑：徐旭）