原标题：FDA批准首款疗法治疗致命儿童代谢缺陷 来源：刘润
大健康
作者：林怡龄
编辑：刘聪
8 分钟前
[亿欧导读]
“这次的批准是FDA首次批准一款治疗这种毁灭性疾病的疗法。”
题图来自“公开图片”当地时间27日，美国FDA批准了Origin Biosciences的新药Nulibry（fosdenopterin）上市，用于降低因A型钼辅因子缺乏（MoCD）导致的死亡风险。FDA药物评估和研究中心罕见病、儿科、泌尿和生殖医学办公室主任Hylton V. Joffe表示：“这次的批准是FDA首次批准一款治疗这种毁灭性疾病的疗法。”
据悉，A型MoCD是一种由于钼辅因子合成中断引起的常染色体隐性遗传，超极罕见的先天性代谢缺陷。该类患者常为严重脑病和顽固性癫痫发作的婴儿。大多数患者在儿童早期就死于感染。在Nulibry获批前，针对这一疾病的唯一治疗方式是针对该疾病引起的并发症进行支持治疗或治疗。
Nulibry是一款“first-in-class”cPMP氢溴酸盐二水合物，已经获得FDA授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。FDA新闻稿指出，在13名接受Nulibry治疗的患者中，证明了Nulibry治疗A型钼辅因子缺乏症的有效性，而与之相匹配的未治疗患者则为18名。
数据显示，Nulibry治疗的患者3年生存率为84％，而未治疗的患者为55％。而其最常见的副作用包括与静脉输液有关的并发症，发烧，呼吸道感染，呕吐，肠胃炎和腹泻。
据悉，Origin Biosciences是BridgeBio Pharma的子公司。BridgeBio成立于2015年，旨在识别和推进转化药物治疗孟德尔疾病和具有明确基因驱动因素的癌症。2019年，BridgeBio已登陆美国纳斯达克交易所，并夺得了年度最大生物科技IPO桂冠。
与传统制药公司不同，BridgeBio倾向的是建立多个子公司，每个子公司享有半自治运营权，共享母公司资源并负责母公司特定的业务。另外，其还对某些VIE（可变利益实体）进行投资，这也是BridgeBio发展战略之一。
目前，BridgeBio名下全资控股的生物制药子公司有8家，实际控股（拥有超过50％股份且有表决权）的公司则有17家。而依托与此，BridgeBio建立起了超过15个开发项目的研发管线，包括从早期发现到后期开发的候选产品。
Origin Biosciences便是其底下负责开发治疗 MoCD A型药物并将其商业化的生物科技公司。而此次获批的Nulibry正是BridgeBio最先向FDA提交申请的新药。紧随其后的是BridgeBio子公司QED Therapeutics，其于2020年向FDA提交了用于恩非替尼治疗胆管癌的二线治疗方案。”
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