可延缓帕金森病情进展的药物—— 一种LRRK2抑制剂即将问世。
过度活跃的LRRK2会损害溶酶体功能进而导致帕金森病。因此,阻断LRRK2酶是一种潜在的帕金森病治疗方法。
Danna Jennings等人在最新一期《科学—转化医学》上报告说,LRRK2抑制剂DNL201可以阻断啮齿动物体内这种酶的活性,改善细胞模型中的溶酶体功能,并且猕猴服用该药物是安全的。在122名健康参与者和28名帕金森病患者中进行的1/1b临床试验表明,DNL201可阻断人类LRRK2酶活性,该药物安全且耐受性良好,为大规模的2/3期临床试验铺平了道路。(徐锐)