原标题：21健谈丨开拓药业CEO童友之：生物医药企业开启从研发到商业化的升级之路
越来越多生物医药企业产品将进入商业化阶段。
“当时我们看到这个结果都不敢相信，实在没想过效果会这么好。相关结果也即将在国际专业期刊发表。”近日，在接受21世纪经济报道记者采访时开拓药业CEO童友之指出。
2021年1月7日，开拓药业对外公布合作伙伴在巴西进行的普克鲁胺治疗轻症新冠男性受试者研究的最终临床数据，结果显示，134名普克鲁胺治疗组受试者没有一例出现住院，也未观察到药物相关严重不良事件；而在128名安慰剂对照组中，35名受试者病情恶化并住院治疗，住院率为27%，受试者住院风险降低100%。
随后，普克鲁胺治疗新冠女性受试者的中期数据也展示出积极效果。受试者的临床症状评估和住院情况中，普克鲁胺治疗组住院率为1.7%，对照组住院率为17.1%，受试者住院风险降低90%，其余各项指标（使用呼吸机、入住ICU和死亡发生率）治疗组也远低于对照组。就是这样的结果让童友之及其团队兴奋，同时产品商业化的问题也需要进一步考虑。
童友之向21世纪经济报道记者表示，生物技术公司目标都是向生物制药公司发展，从研发到产品再到商业化，从公司来说只有真正走上有产品的道路，才有一个真正财务上的良性循环。
无心插柳
童友之向21世纪经济报道记者介绍说，在历史上发生大规模传染疾病暴发时，性别造成的差异应该是非常小的，但在新冠疫情初发阶段，他们观察到一个现象，在新冠患者中，男性的病情进展、住院与死亡情况非常严重，女性则相对好一些。为此，在2020年2月份，开拓药业与苏州大学收集了1339例新冠患者的临床数据，对背后的机制进行分析。
2020年4月，开拓药业在SSRN期刊上发表一篇论文，揭示了雄激素受体（AR）拮抗剂抑制新冠病毒入侵宿主的两个关键蛋白ACE2 / TMPRSS2通路，可能对新冠患者治疗有益。在这项临床前研究中，开拓药业发现普克鲁胺作为AR拮抗剂，能降低ACE2和TMPRSS2在正常肺细胞及来自前列腺与肺癌的癌细胞的表达。
随后，国外的相关报道也引起了童友之的注意，即一个来自欧洲科学家做的回顾性研究发现，接受雄激素剥夺治疗（ADT）的前列腺癌症患者，可以得到部分保护，不那么容易患有新冠和病情恶化。
2020年6月，美国布朗大学教授、Applied Biology公司的总裁兼首席医学官Andy Goren博士，发表了有关雄激素性脱发与新冠发病机理具有潜在关联性的研究结果，也为AR拮抗剂作为早期药物干预新冠提供科学依据。与此同时，Applied Biology公司还在巴西发起一项抗雄激素治疗新冠患者的临床研究。
实际上，开拓药业一直以AR相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括新冠、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脱发和痤疮等。
对于上述消息，童友之看后很激动，结合此前开拓药业的观察及在AR研究中的积累，他立即与Andy Goren教授取得联系，并最终促成开拓药业与Applied Biology公司的合作。根据协议，双方将共同进行普克鲁胺治疗新冠的研究。2020年8月20日，第一例患者成功入组，而这也是首次将抗雄激素药物用于治疗新冠的尝试。
基于巴西开展的在轻症新冠患者中的临床试验取得的积极效果，普克鲁胺治疗重症新冠患者的临床试验近日也获得巴西独立审查委员会的批准，列为加速审评。
童友之介绍，已经有实证案例显示，该药物对部分重症患者有效。普克鲁胺的用药时间短，只有两周，并且在前期就开始发挥作用，对阳转阴的速度加快，而住院比例是急速下降的。
实际上，除了新冠药物外，开拓药业开发的潜在同类首创外用AR拮抗剂福瑞他恩也是“无心插柳”之作。据了解，该药物是在做前列腺癌药的时候发现的，在前列腺癌当中，雄激素和其受体通路是癌症的一个驱动因素，这个药物对脱发和痤疮也有效。
据了解，目前市面上有两款脱发治疗药物，包括外用的米诺地尔、口服的非那雄胺。不过，米诺地尔因其缺乏明确的作用机制和可能的不良反应（丙二醇过敏和直立性低血压）导致其使用受到限制；非那雄胺是抑制雄激素合成的抑制剂，口服使用后则会降低体内雄激素水平，可能造成性欲减退、性功能障碍和阳痿等副作用。
而相较于现有雄激素性脱发治疗药物，福瑞他恩有着显著的优势：局部用药，直接作用患处，在靶向部位产生药理作用，而不影响系统激素水平，具有更好的安全性。
商业化推进
上述两款药物上市进程也在加快中，尤其是新冠治疗药物。
“普克鲁胺的目标不只是在中国上市，也希望能在美国、欧洲、巴西还有其他国家获得上市。”童友之指出。
童友之还透露，出于速度更快的考量，开拓药业将在美国、中国和欧洲等地区开展两个III期国际多中心临床试验，首先治疗轻症的新冠患者。
2021年1月下旬，开拓药业已向中国CDE递交了相关IND申请，其他地区的试验方案基本确定，也准备分别递交，预计涵盖巴西、菲律宾、马来西亚、西班牙等不同国家。
上述动作实际也加快了开拓药业商业化布局的进程。
童友之向21世纪经济报道记者指出，开拓药业目前有6个项目在临床阶段，还有多个项目在临床前阶段。“我们正在争取从一个生物技术公司向生物制药公司来转变，这个转变对于一个创新药企业是非常重要的希望，不只是有研发，将来有生产、销售，成为一家闭环产业链的公司。”
在童友之看来，未来的商业化有多种途径，而且需要根据各个产品和各个国家差异而定，
例如普克鲁胺作为新冠治疗药物，在国外可能会与其他企业进行合作，如在美国或欧洲会与大公司进行合作。
据了解，开拓药业前期专注于小分子药物研发，目前已经具备完备的小分子药物研发、制剂生产的全产业链能力。在引进辉瑞ALK-1抗体全球肿瘤开发权以及引进美国GensunPD-L1 / TGF-β大中华区独家许可后，公司通过联合开发、授权引入以及自主创新等策略全面着力打造“筑于小分子，发展大分子”的研发管线。
（作者：朱萍 编辑：徐旭）
